真实世界医疗大数据研究及其应用

  什么是真实世界大数据？

 美国食品药品监督管理局、国际药物经济学与结果研究协会，将真实世界医疗大数据定义为除传统临床试验以外的数据。

从数据来源来讲，医疗大数据来源主要包含医疗从业者提供的电子医疗档案、健康档案、临床测试结果、临床评估记录；来自于患者社交网络的行为数据以及患者提供的结果研究数据；医药企业提供的市场营销数据、医疗数据、研发数据；医保机构持有的报销数据；政府管理机关制定的政策和规范数据。这些数据共同构成了医疗卫生行业真实世界大数据。

  真实世界医疗大数据的优劣?

  这些巨大、复杂的数据，通过真实世界医疗大数据分析，能更好地发挥其应有的价值，为临床医疗管理、医保支付决策以及政府卫生政策制定提供支持，促进决策机制从行政决策向专家决策、证据决策转化。

 真实世界医疗大数据研究不同于传统意义上的随机抽样临床对比研究。两类研究各有优劣，分别回答不同问题，不能相互取代，也不存在相互对立。

 创新药物及技术上市前，随机抽样临床对比研究在严格选定的特定人群中分析临床数据，提供有关安全性和有效性的信息，以确保该研究结果不受外界各类干扰因素影响，从而使审批部门和使用者对创新药物及技术的疗效具备充足信心。这类研究回答的是该不该在人群中使用创新药物及技术的问题。

  然而，随机抽样临床对比研究严谨的设计方案以及严格的病人入组标准，也导致了研究结果的应用困难。随机抽样临床对比研究通常选择性地排除孕妇、老人、儿童、危重病人以及患有致死性疾病的患者，以保障研究结果的可比性。

 在临床实践中，我们无法选择性地治疗或拒绝治疗下一名门诊或住院病人。我们应该研究创新药物及技术在特殊患者群体中的临床数据，以辅助临床诊疗决策。同样，医保决策者更关注的，是创新药物及技术在医保人群中的真实疗效和性价比。

  比方说，在随机抽样临床对比研究中，一种创新降血脂药显示能降低50%的血脂，企业根据50%的降血脂临床结果为该药定价50元一天。医保部门将这种创新降血脂药纳入报销范围，但由于病人依从性、人群亚组各异性及其他因素，该创新降血脂药在整体医保人群中的血脂降幅为30%。那么，医保部门为什么要为这种创新药支付50元一天的价格而不是30元一天的价格呢？

 相比之下，真实世界医疗大数据研究正是为了回答上述问题。真实世界医疗大数据研究是在创新药物及技术上市后开展的，通过收集创新药物及技术在临床使用中的实际效果数据，帮助医疗决策者了解创新药物及技术在不同医疗环境中所发挥的真实效果。这类研究回答的是在不同人群中如何使用创新药物及技术，以及支付什么价格。

  综上所述，随机抽样临床对比研究是真实世界医疗大数据研究的基础和前提，真实世界医疗大数据研究是随机抽样临床对比研究的有益补充。只有把握好两者关系，才能合理设计和开展研究，获取相关数据证据，以评估创新药物及技术的整体价值。

    真实世界医疗大数据研究在医保管理中的应用

  随着医疗技术的创新发展，人均期望寿命的增长，人均卫生资源需求量的显著增加，如何合理有效使用卫生资源，已成为政府、社会和个人必须面对的问题。

 作为付费方，政府鼓励创新药物及技术的使用，但由于总体支付能力的限制，不可能照单全收层出不穷的创新药物及技术，政府需要寻找公平合理的方式，评估哪些创新药物及技术的性价比高，以辅助政策制定者。在此背景下，创新药物及技术的价值体现成为各界关注的焦点。我国医保正进入新定位，即由被动的支付、补偿转变成以价值为基础的战略性购买，为参保者购买具有佳性价比的服务。

  医保部门作为人民群众的医保基金管理方，需要建立一个以价值为基础、以临床结果为导向的目标机制。医保部门考虑的核心是价值，重点评判创新药物及技术的性价比。笔者认为，创新药物及技术的价值评估应包含以下四个维度：临床价值、经济价值、社会价值和病人价值。医保部门应鼓励企业在医保人群中进行真实世界医疗大数据研究并上报该类研究资料，以应用于医保药品目录谈判中。

  总之，真实世界医疗大数据研究更有助于全面支持医保精准管理，展示创新药品及技术的价值，这是卫生技术评估中至关重要的一环。开展这一研究的关键前提条件，是医疗大数据的可获得性。良好的真实世界医疗数据库，不仅需要数据量大、覆盖区域广、病种范围全，还需要获得对病人全面、长期的可追踪数据，这才有利于远期疗效观察。

  一项基于溯值医疗EMR大数据库的研究项目，追踪了我国50余万名糖尿病病人，其中部分病人可追踪长达十年。通过研究发现，糖尿病人远期并发症不良事件（比如心绞痛、脑卒中、眼底视网膜病变、糖尿病肾病、糖尿病足/坏疽），3年发生率约为一年发生率的两倍左右。该类数据对病人临床干预手段的选择、结果转归分析以及病人长期追踪带来极大价值。

  医保数据库也是进行真实世界医疗大数据研究的重要手段之一。中山大学药学院医药经济研究所基于2014年、2015年广州医保大数据的一项对比研究显示，广州医保乙肝门诊特定项目政策让乙肝患者享受医保报销的覆盖率从2014年的82%增至2015年的95%。患者自付比例由53%显著下降到33%，极大降低了乙肝病人负担，病人一线药物的治疗依从性大幅提高，药物持有率由2014年的65%增至2015年的84%，这表明病人的远期疗效获得改善。

 当今社会，大数据已经渗透到每一个行业和业务职能领域，随着数据挖掘与分析、云计算等信息技术的发展，大数据使医保决策变得日益基于数据分析，而非基于经验和直觉。医疗行业亦遇到了海量数据和非结构化数据无法有效分析的挑战。大数据时代的到来，为这些问题的解决提供了路径，真实世界的海量医疗数据可以被分析利用，发挥更大价值。

我国是人口大国，临床数据极为丰富但大多以孤岛形式存在。我们迫切需要进行医疗大数据的整合，成立多个领域的卫生数据平台，并参照国际经验在保护病人隐私的前提下，将研究成果向研究者开放，以产生证据支持临床医疗、医保管理及循证决策。